Un nuevo medicamento puede aliviar la gota severa y difícil de tratar

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El fármaco inyectable pegloticase ofrece alivio a algunos pacientes, pero conlleva el riesgo de efectos secundarios graves.

MARTES, 16 de agosto (DoctorsAsk News) - Para algunos pacientes con gota aquejados de una forma particularmente grave y paralizante de la enfermedad que encuentran que los tratamientos estándar son intolerables o ineficaces, una alternativa recientemente aprobada parece brindar alivio.

Un nuevo tratamiento con infusión IV llamado pegloticase (nombre de marca Krystexxa) no tiene un efecto duradero en la mayoría de los pacientes con gota grave, pero los investigadores dicen que para los aproximadamente cuatro de cada 10 pacientes que responden positivamente, la mejoría puede ser significativa.

El uso de pegloticase fue aprobado por la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. En septiembre de 2010.

Sin embargo, el tratamiento es costoso y el estudio encontró una alta tasa de efectos secundarios, algunos extremadamente graves, lo que sugiere que los proveedores de servicios de salud tienen que sopesar los costos y los beneficios caso por caso.

"Lo que nos estamos enfocando aquí son aproximadamente el 3 por ciento de los pacientes con que tienen la forma más avanzada de enfermedad", dijo el autor principal del estudio, el Dr. Michael A. Becker, profesor emérito de medicina en la Universidad de Chicago.

"Alrededor del 80 por ciento de las veces estos pacientes no toleran el medicamento de larga duración para la gota, el alopurinol", explicó Becker. "Para el otro 20 por ciento, la medicación simplemente no tiene suficiente eficacia o tarda demasiado en surtir efecto.

"Así que pegloticase es claramente un agente de nicho diseñado específicamente para estos peores casos", dijo Becker. "Es una alternativa costosa que requiere infusiones intravenosas cuidadosamente monitoreadas durante un período prolongado de tiempo. Y existe la posibilidad de reacciones a la infusión, que pueden ser, aunque habitualmente no lo son, severas".

"Pero la conclusión es que este tratamiento ofrece esperanza para las personas que, de otro modo, se consideraron no susceptibles de con agentes convencionales", concluyó.

Becker y sus colegas publicaron sus hallazgos en la edición del 17 de agosto de la revista Journal of the American Medical Association . Savient Pharmaceuticals, que ha otorgado la licencia de los derechos exclusivos de la tecnología relacionada con pegloticase, financió el estudio e hizo aportes al mismo.

Los autores del estudio observaron que aproximadamente 6 millones de hombres y mujeres en los Estados Unidos sufren de alguna forma de gota, una enfermedad que se debe a la incapacidad del cuerpo para deshacerse adecuadamente de la acumulación de ácido úrico. En las últimas dos décadas, el número de estadounidenses que lucha con la enfermedad ha aumentado en aproximadamente un 50 por ciento.

Para tales individuos, los niveles crecientes de ácido úrico dan lugar a pequeñas formaciones de cristales en forma de aguja, que a su vez se alojan en las articulaciones y los tejidos (sobre todo en el dedo gordo del pie), causando inflamación y dolor frecuentemente debilitante.

Desde 1966, el alopurinol administrado por vía oral (Lopurin, Zyloprim) ha sido el tratamiento de referencia, ayudando a muchos pacientes al reducir la producción de ácido úrico mientras drena depósitos insostenibles a través de los riñones. Una segunda opción de tratamiento oral, llamada febuxostat (Uloric) fue aprobada hace dos años.

Pero para una pequeña minoría de pacientes, las píldoras o bien no funcionan, funcionan muy lentamente o provocan efectos secundarios graves. Su gota puede conducir a enfermedad de las articulaciones, deformidad, dolor crónico, discapacidad y disminución de la calidad de vida. Y para tales individuos no ha habido un "plan B".

Para algunos de estos pacientes, Becker explicó que las infusiones intravenosas quincenales (cada dos semanas) de pegloticasa que contiene una versión modificada de una enzima del cerdo llamada "uricasa" (que carece de humanos) funcionan convirtiendo rápidamente el ácido úrico en una alternativa y fácilmente excretable fluido.

Para ver cuán efectivo podría ser este nuevo enfoque, los autores del estudio realizaron dos ensayos de seis meses en conjunto, que incluyeron un total de 212 pacientes con gota grave, crónica y previamente intratable que fueron atendidos en 56 instalaciones de reumatología diferentes en todo el Reino Unido. Estados, Canadá y México.

Los pacientes fueron divididos aleatoriamente en tres grupos: uno para recibir 8 miligramos de pegloticasa dos veces por semana; un segundo para recibir el una vez al mes; y el tercero se coloca en solución salina inyectable (un placebo).

El resultado: todos los pacientes que recibieron pegloticase experimentaron una disminución rápida en sus niveles de ácido úrico a rangos considerados normales. Sin embargo, en algunos casos, la disminución del ácido úrico fue temporal, encontraron los investigadores.

El estudio indicó que el nuevo tratamiento no ayudará a todos los estimados entre 120, 000 y 180, 000 estadounidenses con este tipo de gota más grave. De hecho, el medicamento pareció provocar una respuesta de todo o nada, lo que ayudó mucho a algunos pacientes y casi no tuvo efecto sobre los demás.

Finalmente, el equipo de investigación descubrió que el 42 por ciento de los pacientes con pegloticasa dos veces por semana mantenían niveles normales de ácido úrico durante un mínimo del 80 por ciento del período de estudio de medio año. Lo mismo fue cierto en el 35 por ciento de los pacientes con pegloticasa mensual. Aquellos que recibieron soluciones salinas no vieron ninguna mejora en absoluto.

En general, la calidad de vida aumentó entre ambos grupos de pacientes con pegloticasa, al igual que la movilidad y la función; también hubo una reducción en el dolor. Además, muchos de los bultos típicamente asociados con la gota a largo plazo (llamada "tophi") se resolvieron en aproximadamente el 40 por ciento y el 20 por ciento de los pacientes con pegloticasa quincenal y mensual, respectivamente.

Sin embargo, los autores dijeron que el 90 por ciento de los pacientes con pegloticasa experimentaron al menos un efecto secundario, más comúnmente un breve de gota. Tales efectos colaterales también son una característica común entre los pacientes con alopurinol en el período inmediato posterior al inicio del tratamiento.

Más en serio, alrededor de un cuarto de los pacientes con pegloticasa quincenal y el 42 por ciento que recibieron inyecciones mensuales experimentaron respuestas inmunes relacionadas con la infusión en el sitio de inyección del medicamento. En 5 a 8 por ciento de los pacientes, la reacción fue grave y cinco pacientes experimentaron .

La Dra. Tuhina Neogi, profesora asociada de medicina de la Facultad de Medicina de la Universidad de Boston, dijo: "La gran mayoría de los pacientes pueden ser manejados de manera adecuada y adecuada con medicamentos existentes. El objetivo de este nuevo enfoque no es claramente el de la paciente de gota de molino ".

"Pero para ese pequeño grupo de pacientes para quienes ninguna de las otras opciones funciona, o para quienes hay intolerancias, este es un nuevo camino por recorrer", dijo Neogi.

"Y lo que vale la pena señalar", agregó, "es que esto funciona por medio de un mecanismo de acción completamente diferente que nuestros medicamentos existentes. En lugar de cerrar el grifo de ácido úrico o abrir un drenaje, este medicamento entra allí como un balde y simplemente quita las cosas. Así que esto es realmente único y emocionante ".

Un nuevo medicamento puede aliviar la gota severa y difícil de tratar
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